公司简介：

福泰制药：

福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）是一家总部位于美国的全球生物制药公司，专注于研发和商业化针对罕见病和临床未满足需求的疾病的创新药物。公司成立于1989年，总部位于马萨诸塞州的波士顿市。福泰制药在蛋白质结构和药物设计领域拥有领先的专业知识和技术。公司采用合成化学、分子生物学和计算机科学等领域的先进技术来发现和开发新的治疗方案。其研发重点包括囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF）、血液学、肝病、肺病、疟疾和癌症等领域。

 

产品领域：

福泰制药：

福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）在以下领域研发和商业化创新药物：

 

1.囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF）：在囊性纤维化领域具有广泛的产品线。他们的药物包括Kalydeco（ivacaftor）、Orkambi（lumacaftor/ivacaftor）、Symdeko（tezacaftor/ivacaftor）和Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor），针对不同基因型的囊性纤维化患者提供个体化的治疗选项。

 

2.血液学：福泰制药在血液学领域进行了一些研发工作。例如，他们的药物VX-659和VX-445是用于治疗囊性纤维化患者的三联疗法，旨在改善病情。

 

3.肝病：福泰制药也致力于研发用于治疗肝病的药物。他们的药物Lumateperone用于治疗成年人的肝性脑病（Hepatic Encephalopathy）。

 

4.肺病：除了囊性纤维化，福泰制药也在研发针对其他肺部疾病的药物。例如，他们的药物VX-561用于治疗慢性阻塞性肺病（Chronic Obstructive Pulmonary Disease, COPD）。

 

5.疟疾：福泰制药也在研发用于治疗疟疾的药物。他们的药物AR-105和AR-121用于治疗疟疾感染。

 

其中，最值得关注的一点是福泰制药在囊性纤维化市场上的霸主地位

福泰制药是囊性纤维化（CF）治疗市场上的全球领导者，下面我们将聊一下福泰制药的市场主导地位和成长性。

 

首先，我们先来谈谈福泰制药在囊性纤维化市场上的主导地位以及潜在的成长空间。该公司目前在售4款囊性纤维化药物，其中最大也是最新的是2019年获批的Trikafta。

 

Trikafta能够治疗90%的患者。至于剩下的10%希望也还在。福泰制药正联手Moderna Inc.（NASDAQ:MRNA）开发另一个潜在的疗法，而且最近已经启动了临床试验。此外，Trikafta的增长也远未结束。该药物最近获得美国监管机构批准治疗2-5年的儿童患者，潜在患者人数增加了900人。随着更多国家批准该药物，它的收入增长潜力将被进一步打开。

 

但是，福泰制药的囊性纤维化产品组合并不依赖于Trikafta。公司正在开发的新一代三联疗法已经进入三期试验，目标是今年完成试验。而且，该疗法更加方便，每日只需一剂（Trikafta是每日两剂）。2021年，福泰制药预计公司在囊性纤维化市场上的主导地位可以维持到至少2040年之前。

 

福泰制药发展历程中的关键事件：

直到1989年，人类凭借刚刚兴起的基因测序技术，才第一次了解CF的病因是离子跨膜转运障碍。该基因约有2,000种突变，其中127种突变会导致患病，因此需要联合使用药品治疗。福泰制药通过一系列产品获批上市，奠定其在CF领域的绝对领导地位：

 

时间	关键事件
2012年	在美国获批的Kalydeco，是一种CFTR增效剂，通过增强细胞表面CFTR蛋白的门控活性，来增强缺陷型CFTR蛋白的功能，主要针对g551d突变患者，在全球大约有4,900名。
2015年	在美国获批的Orkambi，为CFTR校正器，主要针对F508del突变的CF患者，在全球大约有25,000名。
2018年	Symdeko获批上市。
2019	福泰制药针对CF治疗的Trikafta获得美国FDA批准，用于治疗12岁以上的CF患者，它由三种有效成分构成。

 

福泰制药股票信息、年度损益表、资产负债表和现金流情况

交易代号：VRTX

交易所：Nasdaq

市值：103,882,398,798 (2023/12/19)

所属指数：标普五百指数指数,罗素1000 指数,罗素3000 指数,道琼美国指数,美国健康照护指数

所属产业：生物制剂,新药研发

 

近五年（2019--2023）股价变动

 

具体价格区间

年份	股价区间
2019年	156USD/股--222USD/股
2020年	206USD/股--295USD/股
2021年	178USD/股--237USD/股
2022年	221USD/股--322USD/股
2023年（数据截止2023.12.28）	287USD/股--411USD/股

 

年度损益表

 

资产负债表

 

现金流

 

福泰制药的主营业务地区

 

福泰制药财报日历

 

福泰制药未来发展：继续深耕 CF 治疗领域，坚持差异化研发布局

公司坚持差异化发展，专注于发现、开发和为患有严重疾病的人带来创新药物， 除了囊性纤维化，公司还布局了疼痛、镰状细胞病、β-地中海贫血、α-1 抗胰蛋 白酶缺乏症、APOL1 介导的肾病、杜氏肌营养不良症、1 型糖尿病，有希望在这 些疾病领域带来变革性的治疗方案。

 

未来方向	详情
囊性纤维化：新一代产品疗效升级，基因治疗有望扩大覆盖人群	囊性纤维化（CF）是一种常染色体隐性遗传病，由囊性纤维化跨膜电导调节因 子（CFTR）基因突变引发，现在已知该基因约有 2000 种突变，其中 127 种驱动 突变会导致 CF，最常见的突变是 CFTR 蛋白第 508 位缺少苯丙氨酸（F508del）。 CFTR 是一个阴离子通道，其功能异常会导致水、氯离子等电解质平衡失调，进 而使得黏液腺分泌物中酸性糖蛋白含量增加，使分泌物变黏稠，厚厚的粘稠粘液 会积聚并阻塞了许多器官的通道，从而产生各种症状。尤其是粘液积聚并堵塞肺 部气道，这会导致慢性肺部感染和进行性肺损伤。 CF 在高加索人群中较常见，遗传发病率约为 1/25000-1/1800，美国、欧洲、澳大 利亚和加拿大合计约有 8300 名患者。我国尚无 CF 的流行病学数据，文献报道 不足百例。我国 CF 患者中位数死亡年龄为 11 岁，而西方国家 CF 患者的中位数 生存期从 1938 年的不足 2 年已逐步提升至 41.1 年。 福泰制药是 CF 治疗领域的拓荒者，首个获批的药物依伐卡托属于 CFTR 强化剂， CFTR 强化剂能够打开细胞表面损坏的 CFTR 通道大门，但对于 CFTR 蛋白损坏 严重（绝大部分为 F508del 突变）、甚至都不能到达细胞表面的病人，仅有 CFTR 强化剂无法发挥作用。公司后续又成功开发出 CFTR 矫正剂（芦马卡托、替扎卡 托、elexacaftor），CFTR 矫正剂可以重新折叠变异的 CFTR 蛋白并使之能够转运 到细胞表面。CFTR 强化剂和 CFTR 矫正剂组成二联疗法以及三联疗法，使得可 覆盖患者比例从 5%提升至 90%，同时疗效也得到提升。一项包含超过 16000 名 美国患者的真实世界研究显示，通过 Trikafta 治疗能够降低 87%的肺移植风险、 减少 77%的肺部恶化情况、降低 74%的死亡风险。
CTX001：有望成为首个获批 CRISPR/Cas9 项目	镰状细胞病（SCD）和β-地中海贫血症（TDT）都是由于编码血红蛋白的基因发 生突变而造成的血液疾病，患者无法产生健康的成人血红蛋白（HbA），产生贫 血与其他健康问题。SCD 患者会因为血管中的畸形红血球阻塞，出现血管闭塞 性危机（VOC），引发器官损坏和中风等症状；TDT 患者在童年就要开始输血治 疗，不但给患者带来不便，而且长期血红细胞输入会带来铁元素过载等副作用。 CTX001 是一种体外 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法，通过基因编辑破坏患者骨髓干 细胞 BCL11A 的表达，解除对胎儿血红蛋白（HbF）表达的抑制，之后再重新注 入患者体内，可以提高患者体内 HbF 水平，有可能缓解 TDT 患者的输血需求， 并减少 SCD 患者的疼痛和 VOC。
VX-548：全球进展最快的 Nav1.8 抑制剂	常用的镇痛药物包括非甾体抗炎药和阿片类镇痛药物。非甾体抗炎药疗效存在天 花板效应，而阿片类镇痛药则普遍存在成瘾性问题。在镇痛领域，疗效显著的无 成瘾性药物是未来的研发热点，Nav1.8 抑制剂是其中最有潜力的靶点之一。 疼痛感知神经元表面钠离子通道被激活后会持续产生电信号，进而将刺激信息传 输到脊髓，让人感觉到疼痛。其中 Nav1.8 是参与慢性疼痛、心房纤维性颤动、 布加综合征的重要钠离子通道，是疼痛治疗的高选择性作用靶点。Nav1.8 不参 与中枢神经相关的活动，因此 Nav1.8 抑制剂不会存在类似阿片类药物的成瘾性 问题。公司的 VX-548 是目前全球进展最快的 Nav1.8 抑制剂，FDA 已授予其突 破性疗法认定，用于治疗中、重度急性疼痛，关键注册性临床已于 2022 年 10 月 开展。
X-147：首个 APOL1 介导的肾脏疾病疗法	APOL1 介导的肾病是一种由 APOL1 基因突变引起的慢性肾病。在有两种 APOL1 基因突变的人群中，炎症暴露可以增加肾脏中 APOL1 蛋白的病毒活性， 导致肾细胞损伤、细胞死亡或肾小球损伤，进而导致尿液中蛋白质量异常和肾脏 功能下降。APPL1 介导的肾病（AMKD）可能存在多种临床表现，包括但不限 于局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS），在欧美约有 10 万患者。 目前还没有可解决 APOL1 介导肾病的疗法被批准，公司的 APOL1 抑制剂 VX- 147（inaxaplin）是首个致力于治疗该疾病的试验疗法。II 临床结果显示，VX- 147 相较于标准治疗（SOC）可将蛋白尿降低 47.6%。关键注册临床已于 2022 年 4 月启动，研究设计在第 48 周进行中期分析，如果结果为阳性，中期分析结果 可能成为加速批准的依据。
VX-880：1 型糖尿病干细胞疗法	2019 年 9 月，公司收购 Semma Therapeutics 公司，获得了用以治疗 1 型糖尿病 （T1D）的干细胞疗法 VX-880。T1D 是一种代谢性的自身免疫疾病，患病原因 是人体自身的免疫系统破坏胰岛中的β细胞，从而抑制了胰岛素的生成。在当前 的疗法中，患者需要终身进行胰岛素治疗，每天注射多次胰岛素或使用戴在身上 的胰岛素泵，极少数患者可通过移植器官供体的胰岛而免于胰岛素治疗。 VX-880 可能通过恢复胰岛细胞功能来恢复身体调节葡萄糖水平的能力，其原理 是用健康的移植β细胞替换 1 型糖尿病患者受损的产生胰岛素的细胞。截止到目 前，VX-880 项目已经有 3 名受试者参与，前两名受试者接受了一半剂量，第三 名受试者接受了全剂量。首位受试者用药后多项指标均有显著改善，随访 150 天 后，空腹 C 肽增加、血糖控制改善、对胰岛素需求下降 92%、治疗的耐受性良 好。2022 年 5 月 2 日，FDA 叫停了 VX-880 更高剂量治疗的临床试验，但 2 个月 之后又再次批准了该项临床试验继续进行。

 

核心壁垒：

福泰制药：

福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）是一家专注于生物医药领域的公司，其核心壁垒主要体现在以下几个方面：

 

1.独特的药物研发技术和专业知识：Vertex Pharmaceuticals在药物研发方面拥有独特的技术和专业知识，尤其在蛋白质结构和药物设计领域具有优势。该公司采用合成化学、分子生物学和计算机科学等领域的先进技术，以开发创新的药物治疗方案。

 

2.强大的研发管道和专利保护：Vertex Pharmaceuticals在药物研发方面拥有强大的管道，专注于罕见病、肺部疾病、肝病和疟疾等领域。公司持续进行创新的药物研发，并通过专利保护来保护其创新药物的独特性，防止他人复制。

 

3.临床数据和治疗效果的证据：在某些领域，如囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF），Vertex Pharmaceuticals的药物已经取得了显著的临床数据和治疗效果。这些数据和证据为公司的产品提供了竞争优势，并使其在市场上占据领先地位。

 

4.合规和监管要求的遵守：制药行业涉及到严格的法规和监管要求。Vertex Pharmaceuticals致力于严格遵守各项法规和监管标准，包括药物注册、临床试验、质量控制和生产标准等方面。公司在合规性和监管方面的专业知识和实践经验是其核心壁垒之一。

 

劣势：

1.高成本和风险：制药行业的研发和生产过程需要大量的投资和资金支持，同时伴随着高风险。新药研发的成功率相对较低，临床试验的时间和费用也非常昂贵。制药公司需要承担巨大的经济风险，并在长期投入后才能获得回报。

 

2.强烈的竞争：制药行业竞争激烈，存在许多全球和地区性的制药公司竞争同一市场份额。这种竞争可能导致价格压力、市场份额争夺和产品复制等问题，对制药公司的盈利能力和市场份额构成挑战。

 

3.法规和合规要求：制药行业受到严格的法规和合规要求的监管，包括药物注册、临床试验、药物安全性、质量控制和制造标准等方面。这些要求增加了企业运营的复杂性和成本，需要公司严格遵守相关规定。

 

价值投资理念

定义

价值投资是一种投资理念，强调寻找被低估的优质资产，并持有它们以期待长期回报。价值投资最早由哥伦比亚大学的本杰明·格雷厄姆提出，而将其发扬光大，并为国人所熟知的是被称为股神的CEO沃伦·巴菲特。

 

价值投资的理论基础是：股票价格围绕“内在价值”的稳固基点上下波动，长期来看有向“内在价值”回归的趋势，而这个“内在价值”是可以测算的；当股票价格低于内在价值即股票被低估时，就出现了投资机会。格雷厄姆称之为“捡烟蒂”，即寻找被市场忽视而被错误定价的股票。

 

以下是价值投资的一些核心原则和理念：

 

1、辨识真实价值：价值投资者相信市场可能会对某些资产定价不当，因此他们努力辨识真实的内在价值。他们通过分析公司的财务状况、业务模式、竞争优势等因素来确定资产的真实价值。

 

2、低估优质资产：价值投资者寻找低估的优质资产，即市场价格低于其内在价值的股票或其他投资标的。他们相信市场的短期波动和情绪波动可能导致资产被低估，创造了投资机会。

 

3、长期投资：价值投资者通常采取长期投资的策略，相信时间可以纠正市场的不合理定价。他们选择持有被低估的资产，并耐心等待市场认识到其真实价值，并实现回报。

 

4、保持风险控制：价值投资者重视风险管理，注重投资组合的多样化，以减少特定投资的风险。他们也会仔细评估公司的财务稳定性和潜在风险，以避免投资具有不可控风险的资产。

 

5、关注长期盈利能力：价值投资者关注企业的长期盈利能力和持续增长潜力，而不仅仅关注短期的市场表现。他们寻找稳定、有竞争优势和良好管理的企业，相信这些公司能够持续创造价值。

 

6、独立思考和研究：价值投资者注重独立思考和深入研究，而不是盲目追随市场热点或他人的建议。他们依靠自己的分析和判断来做出投资决策，并坚持自己的投资原则。

 

为什么投资福泰制药股票要结合价值投资理念？

1、稳定的收入来源：福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）在囊性纤维化治疗领域具有卓越的市场地位，拥有独特的产品组合和专利保护，包括Kalydeco、Orkambi、Symdeko和Trikafta等。这些产品为公司提供了稳定的收入来源，并且在市场上享有较高的定价权。

 

2、健康的财务状况：福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）的财务状况良好，公司在过去几年中取得了稳定的收入和盈利增长。强大的财务状况为公司提供了稳定的基础，并使其能够继续进行研发和创新。

 

3、潜在增长机会：尽管福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）已经取得了显著的成就，但囊性纤维化领域仍存在未满足的医疗需求。随着科学技术的进步，对于更有效治疗囊性纤维化的需求不断增加。福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）在该领域拥有强大的研发管线，并且正在积极开发新的治疗方法和药物。这为公司提供了潜在的增长机会。

 

4、专注于罕见疾病：罕见疾病市场通常相对较小，但在价值投资理念中，这些市场可能具有较高的投资回报率。由于罕见疾病的患者数量较少，相关药物的专利保护相对较长，并且价格相对较高，这为公司创造了较高的利润潜力。

 

5、高度专业化的研发能力：福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）在囊性纤维化治疗领域具有深厚的专业知识和研发能力。公司长期以来一直专注于该领域的研究，并在科学和临床实践中取得了许多重要突破。这使得公司在囊性纤维化治疗领域具有竞争优势，并能够不断推出创新的治疗方法和药物。

 

6、长期增长潜力：福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）在创新药物的研发和销售方面具有强大的实力。结合价值投资理念可以帮助投资者看到公司的长期增长潜力，并通过持有公司股票来分享这种增长。可以通过评估公司的产品管线、研发投入和市场前景等因素，判断公司较有能力持续增长并实现长期价值。

 

需要注意的是，价值投资理念强调的是寻找被低估的股票，并长期持有。尽管福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）具有许多价值投资的特征，但投资决策仍应基于充分的研究和尽职调查。建议投资者在做出任何投资决策之前，仔细评估公司的情况，咨询专业的投资顾问，并考虑个人的投资目标和风险承受能力。

 

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