福泰製藥基本面調研
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公司簡介:

福泰製藥:

福泰製藥(Vertex Pharmaceuticals)是一家總部位於美國的全球生物製藥公司,專注於研發和商業化針對罕見病和臨牀未滿足需求的疾病的創新藥物。公司成立於1989年,總部位於馬薩諸塞州的波士頓市。福泰製藥在蛋白質結構和藥物設計領域擁有領先的專業知識和技術。公司採用合成化學、分子生物學和計算機科學等領域的先進技術來發現和開發新的治療方案。其研發重點包括囊性纖維化(Cystic Fibrosis, CF)、血液學、肝病、肺病、瘧疾和癌症等領域。

 

產品領域:

福泰製藥:

福泰製藥(Vertex Pharmaceuticals)在以下領域研發和商業化創新藥物:

 

1.囊性纖維化(Cystic Fibrosis, CF):在囊性纖維化領域具有廣泛的產品線。他們的藥物包括Kalydeco(ivacaftor)、Orkambi(lumacaftor/ivacaftor)、Symdeko(tezacaftor/ivacaftor)和Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor),針對不同基因型的囊性纖維化患者提供個體化的治療選項。

 

2.血液學:福泰製藥在血液學領域進行了一些研發工作。例如,他們的藥物VX-659和VX-445是用於治療囊性纖維化患者的三聯療法,旨在改善病情。

 

3.肝病:福泰製藥也致力於研發用於治療肝病的藥物。他們的藥物Lumateperone用於治療成年人的肝性腦病(Hepatic Encephalopathy)。

 

4.肺病:除了囊性纖維化,福泰製藥也在研發針對其他肺部疾病的藥物。例如,他們的藥物VX-561用於治療慢性阻塞性肺病(Chronic Obstructive Pulmonary Disease, COPD)。

 

5.瘧疾:福泰製藥也在研發用於治療瘧疾的藥物。他們的藥物AR-105和AR-121用於治療瘧疾感染。

 

其中,最值得關注的一點是福泰製藥在囊性纖維化市場上的霸主地位

福泰製藥是囊性纖維化(CF)治療市場上的全球領導者,下面我們將聊一下福泰製藥的市場主導地位和成長性。

 

首先,我們先來談談福泰製藥在囊性纖維化市場上的主導地位以及潛在的成長空間。該公司目前在售4款囊性纖維化藥物,其中最大也是最新的是2019年獲批的Trikafta。

 

Trikafta能夠治療90%的患者。至於剩下的10%希望也還在。福泰製藥正聯手Moderna Inc.(NASDAQ:MRNA)開發另一個潛在的療法,而且最近已經啓動了臨牀試驗。此外,Trikafta的增長也遠未結束。該藥物最近獲得美國監管機構批準治療2-5年的兒童患者,潛在患者人數增加了900人。隨着更多國家批準該藥物,它的收入增長潛力將被進一步打開。

 

但是,福泰製藥的囊性纖維化產品組合並不依賴於Trikafta。公司正在開發的新一代三聯療法已經進入三期試驗,目標是今年完成試驗。而且,該療法更加方便,每日只需一劑(Trikafta是每日兩劑)。2021年,福泰製藥預計公司在囊性纖維化市場上的主導地位可以維持到至少2040年之前。

 

福泰製藥發展歷程中關鍵事件:

直到1989年,人類憑藉剛剛興起的基因測序技術,才第一次瞭解CF的病因是離子跨膜轉運障礙。該基因約有2,000種突變,其中127種突變會導致患病,因此需要聯合使用藥品治療。福泰製藥通過一系列產品獲批上市,奠定其在CF領域的絕對領導地位:

 

時間

關鍵事件

2012年

在美國獲批的Kalydeco,是一種CFTR增效劑,通過增強細胞表面CFTR蛋白的門控活性,來增強缺陷型CFTR蛋白的功能,主要針對g551d突變患者,在全球大約有4,900名。

2015年

在美國獲批的Orkambi,爲CFTR校正器,主要針對F508del突變的CF患者,在全球大約有25,000名。

2018年

Symdeko獲批上市。

2019

福泰製藥針對CF治療的Trikafta獲得美國FDA批準,用於治療12歲以上的CF患者,它由三種有效成分構成。

 

福泰製藥股票信息、年度損益表、資產負債表和現金流情況

交易代號:VRTX

交易所:Nasdaq

市值:103,882,398,798 (2023/12/19)

所屬指數:標普五百指數指數,羅素1000 指數,羅素3000 指數,道瓊美國指數,美國健康照護指數

所屬產業:生物製劑,新藥研發

 

近五年(2019--2023)股價變動

 

具體價格區間

年份

股價區間

2019年

156USD/股--222USD/股

2020年

206USD/股--295USD/股

2021年

178USD/股--237USD/股

2022年

221USD/股--322USD/股

2023年(數據截止2023.12.28)

287USD/股--411USD/股

 

年度損益表

 

資產負債表

 

現金流

 

福泰製藥的主營業務地區

 

福泰製藥財報日曆

 

福泰製藥未來發展:繼續深耕 CF 治療領域,堅持差異化研發佈局

公司堅持差異化發展,專注於發現、開發和爲患有嚴重疾病的人帶來創新藥物, 除了囊性纖維化,公司還佈局了疼痛、鐮狀細胞病、β-地中海貧血、α-1 抗胰蛋 白酶缺乏症、APOL1 介導的腎病、杜氏肌營養不良症、1 型糖尿病,有希望在這 些疾病領域帶來變革性的治療方案。

 

未來方向

詳情

囊性纖維化:新一代產品療效升級,基因治療有望擴大覆蓋人羣

囊性纖維化(CF)是一種常染色體隱性遺傳病,由囊性纖維化跨膜電導調節因 子(CFTR)基因突變引發,現在已知該基因約有 2000 種突變,其中 127 種驅動 突變會導致 CF,最常見的突變是 CFTR 蛋白第 508 位缺少苯丙氨酸(F508del)。 CFTR 是一個陰離子通道,其功能異常會導致水、氯離子等電解質平衡失調,進 而使得黏液腺分泌物中酸性糖蛋白含量增加,使分泌物變黏稠,厚厚的粘稠粘液 會積聚並阻塞了許多器官的通道,從而產生各種症狀。尤其是粘液積聚並堵塞肺 部氣道,這會導致慢性肺部感染和進行性肺損傷。

CF 在高加索人羣中較常見,遺傳發病率約爲 1/25000-1/1800,美國、歐洲、澳大 利亞和加拿大合計約有 8300 名患者。我國尚無 CF 的流行病學數據,文獻報道 不足百例。我國 CF 患者中位數死亡年齡爲 11 歲,而西方國家 CF 患者的中位數 生存期從 1938 年的不足 2 年已逐步提升至 41.1 年。 福泰製藥是 CF 治療領域的拓荒者,首個獲批的藥物依伐卡託屬於 CFTR 強化劑, CFTR 強化劑能夠打開細胞表面損壞的 CFTR 通道大門,但對於 CFTR 蛋白損壞 嚴重(絕大部分爲 F508del 突變)、甚至都不能到達細胞表面的病人,僅有 CFTR 強化劑無法發揮作用。公司後續又成功開發出 CFTR 矯正劑(蘆馬卡託、替扎卡 託、elexacaftor),CFTR 矯正劑可以重新摺疊變異的 CFTR 蛋白並使之能夠轉運 到細胞表面。CFTR 強化劑和 CFTR 矯正劑組成二聯療法以及三聯療法,使得可 覆蓋患者比例從 5%提升至 90%,同時療效也得到提升。一項包含超過 16000 名 美國患者的真實世界研究顯示,通過 Trikafta 治療能夠降低 87%的肺移植風險、 減少 77%的肺部惡化情況、降低 74%的死亡風險。

CTX001:有望成爲首個獲批 CRISPR/Cas9 項目

鐮狀細胞病(SCD)和β-地中海貧血癥(TDT)都是由於編碼血紅蛋白的基因發 生突變而造成的血液疾病,患者無法產生健康的成人血紅蛋白(HbA),產生貧 血與其他健康問題。SCD 患者會因爲血管中的畸形紅血球阻塞,出現血管閉塞 性危機(VOC),引發器官損壞和中風等症狀;TDT 患者在童年就要開始輸血治 療,不但給患者帶來不便,而且長期血紅細胞輸入會帶來鐵元素過載等副作用。 CTX001 是一種體外 CRISPR/Cas9 基因編輯療法,通過基因編輯破壞患者骨髓幹 細胞 BCL11A 的表達,解除對胎兒血紅蛋白(HbF)表達的抑制,之後再重新注 入患者體內,可以提高患者體內 HbF 水平,有可能緩解 TDT 患者的輸血需求, 並減少 SCD 患者的疼痛和 VOC。

VX-548:全球進展最快的 Nav1.8 抑制劑

常用的鎮痛藥物包括非甾體抗炎藥和阿片類鎮痛藥物。非甾體抗炎藥療效存在天 花板效應,而阿片類鎮痛藥則普遍存在成癮性問題。在鎮痛領域,療效顯著的無 成癮性藥物是未來的研發熱點,Nav1.8 抑制劑是其中最有潛力的靶點之一。 疼痛感知神經元表面鈉離子通道被激活後會持續產生電信號,進而將刺激信息傳 輸到脊髓,讓人感覺到疼痛。其中 Nav1.8 是參與慢性疼痛、心房纖維性顫動、 布加綜合徵的重要鈉離子通道,是疼痛治療的高選擇性作用靶點。Nav1.8 不參 與中樞神經相關的活動,因此 Nav1.8 抑制劑不會存在類似阿片類藥物的成癮性 問題。公司的 VX-548 是目前全球進展最快的 Nav1.8 抑制劑,FDA 已授予其突 破性療法認定,用於治療中、重度急性疼痛,關鍵註冊性臨牀已於 2022 年 10 月 開展。

X-147:首個 APOL1 介導的腎臟疾病療法

APOL1 介導的腎病是一種由 APOL1 基因突變引起的慢性腎病。在有兩種 APOL1 基因突變的人羣中,炎症暴露可以增加腎臟中 APOL1 蛋白的病毒活性, 導致腎細胞損傷、細胞死亡或腎小球損傷,進而導致尿液中蛋白質量異常和腎臟 功能下降。APPL1 介導的腎病(AMKD)可能存在多種臨牀表現,包括但不限 於局竈性節段性腎小球硬化症(FSGS),在歐美約有 10 萬患者。

目前還沒有可解決 APOL1 介導腎病的療法被批準,公司的 APOL1 抑制劑 VX- 147(inaxaplin)是首個致力於治療該疾病的試驗療法。II 臨牀結果顯示,VX- 147 相較於標準治療(SOC)可將蛋白尿降低 47.6%。關鍵註冊臨牀已於 2022 年 4 月啓動,研究設計在第 48 周進行中期分析,如果結果爲陽性,中期分析結果 可能成爲加速批準的依據。

VX-880:1 型糖尿病幹細胞療法

2019 年 9 月,公司收購 Semma Therapeutics 公司,獲得了用以治療 1 型糖尿病 (T1D)的幹細胞療法 VX-880。T1D 是一種代謝性的自身免疫疾病,患病原因 是人體自身的免疫系統破壞胰島中的β細胞,從而抑制了胰島素的生成。在當前 的療法中,患者需要終身進行胰島素治療,每天注射多次胰島素或使用戴在身上 的胰島素泵,極少數患者可通過移植器官供體的胰島而免於胰島素治療。 VX-880 可能通過恢復胰島細胞功能來恢復身體調節葡萄糖水平的能力,其原理 是用健康的移植β細胞替換 1 型糖尿病患者受損的產生胰島素的細胞。截止到目 前,VX-880 項目已經有 3 名受試者參與,前兩名受試者接受了一半劑量,第三 名受試者接受了全劑量。首位受試者用藥後多項指標均有顯著改善,隨訪 150 天 後,空腹 C 肽增加、血糖控制改善、對胰島素需求下降 92%、治療的耐受性良 好。2022 年 5 月 2 日,FDA 叫停了 VX-880 更高劑量治療的臨牀試驗,但 2 個月 之後又再次批準了該項臨牀試驗繼續進行。

 

核心壁壘:

福泰製藥

福泰製藥(Vertex Pharmaceuticals)是一家專注於生物醫藥領域的公司,其核心壁壘主要體現在以下幾個方面:

 

1.獨特的藥物研發技術和專業知識:Vertex Pharmaceuticals在藥物研發方面擁有獨特的技術和專業知識,尤其在蛋白質結構和藥物設計領域具有優勢。該公司採用合成化學、分子生物學和計算機科學等領域的先進技術,以開發創新的藥物治療方案。

 

2.強大的研發管道和專利保護:Vertex Pharmaceuticals在藥物研發方面擁有強大的管道,專注於罕見病、肺部疾病、肝病和瘧疾等領域。公司持續進行創新的藥物研發,並通過專利保護來保護其創新藥物的獨特性,防止他人複製。

 

3.臨牀數據和治療效果的證據:在某些領域,如囊性纖維化(Cystic Fibrosis, CF),Vertex Pharmaceuticals的藥物已經取得了顯著的臨牀數據和治療效果。這些數據和證據爲公司的產品提供了競爭優勢,並使其在市場上佔據領先地位。

 

4.合規和監管要求的遵守:製藥行業涉及到嚴格的法規和監管要求。Vertex Pharmaceuticals致力於嚴格遵守各項法規和監管標準,包括藥物註冊、臨牀試驗、質量控制和生產標準等方面。公司在合規性和監管方面的專業知識和實踐經驗是其核心壁壘之一。

 

劣勢:

1.高成本和風險:製藥行業的研發和生產過程需要大量的投資和資金支持,同時伴隨着高風險。新藥研發的成功率相對較低,臨牀試驗的時間和費用也非常昂貴。製藥公司需要承擔巨大的經濟風險,並在長期投入後才能獲得回報。

 

2.強烈的競爭:製藥行業競爭激烈,存在許多全球和地區性的製藥公司競爭同一市場份額。這種競爭可能導致價格壓力、市場份額爭奪和產品複製等問題,對製藥公司的盈利能力和市場份額構成挑戰。

 

3.法規和合規要求:製藥行業受到嚴格的法規和合規要求的監管,包括藥物註冊、臨牀試驗、藥物安全性、質量控制和製造標準等方面。這些要求增加了企業運營的複雜性和成本,需要公司嚴格遵守相關規定。

 

價值投資理念

定義

價值投資是一種投資理念,強調尋找被低估的優質資產,並持有它們以期待長期回報。價值投資最早由哥倫比亞大學的本傑明·格雷厄姆提出,而將其發揚光大,併爲國人所熟知的是被稱爲股神的CEO沃倫·巴菲特。

 

價值投資的理論基礎是:股票價格圍繞“內在價值”的穩固基點上下波動,長期來看有向“內在價值”迴歸的趨勢,而這個“內在價值”是可以測算的;當股票價格低於內在價值即股票被低估時,就出現了投資機會。格雷厄姆稱之爲“撿菸蒂”,即尋找被市場忽視而被錯誤定價的股票。

 

以下是價值投資的一些核心原則和理念:

 

辨識真實價值:價值投資者相信市場可能會對某些資產定價不當,因此他們努力辨識真實的內在價值。他們通過分析公司的財務狀況、業務模式、競爭優勢等因素來確定資產的真實價值。

 

低估優質資產:價值投資者尋找低估的優質資產,即市場價格低於其內在價值的股票或其他投資標的。他們相信市場的短期波動和情緒波動可能導致資產被低估,創造了投資機會。

 

長期投資:價值投資者通常採取長期投資的策略,相信時間可以糾正市場的不合理定價。他們選擇持有被低估的資產,並耐心等待市場認識到其真實價值,並實現回報。

 

保持風險控制:價值投資者重視風險管理,注重投資組合的多樣化,以減少特定投資的風險。他們也會仔細評估公司的財務穩定性和潛在風險,以避免投資具有不可控風險的資產。

 

關注長期盈利能力:價值投資者關注企業的長期盈利能力和持續增長潛力,而不僅僅關注短期的市場表現。他們尋找穩定、有競爭優勢和良好管理的企業,相信這些公司能夠持續創造價值。

 

獨立思考和研究:價值投資者注重獨立思考和深入研究,而不是盲目追隨市場熱點或他人的建議。他們依靠自己的分析和判斷來做出投資決策,並堅持自己的投資原則。

 

爲什麼投資福泰製藥股票要結合價值投資理念?

  1. 穩定的收入來源:福泰製藥(Vertex Pharmaceuticals)在囊性纖維化治療領域具有卓越的市場地位,擁有獨特的產品組合和專利保護,包括Kalydeco、Orkambi、Symdeko和Trikafta等。這些產品爲公司提供了穩定的收入來源,並且在市場上享有較高的定價權。
  2. 健康的財務狀況:福泰製藥(Vertex Pharmaceuticals)的財務狀況良好,公司在過去幾年中取得了穩定的收入和盈利增長。強大的財務狀況爲公司提供了穩定的基礎,並使其能夠繼續進行研發和創新。
  3. 潛在增長機會:儘管福泰製藥(Vertex Pharmaceuticals)已經取得了顯著的成就,但囊性纖維化領域仍存在未滿足的醫療需求。隨着科學技術的進步,對於更有效治療囊性纖維化的需求不斷增加。福泰製藥(Vertex Pharmaceuticals)在該領域擁有強大的研發管線,並且正在積極開發新的治療方法和藥物。這爲公司提供了潛在的增長機會。
  4. 專注於罕見疾病:罕見疾病市場通常相對較小,但在價值投資理念中,這些市場可能具有較高的投資回報率。由於罕見疾病的患者數量較少,相關藥物的專利保護相對較長,並且價格相對較高,這爲公司創造了較高的利潤潛力。
  5. 高度專業化的研發能力:福泰製藥(Vertex Pharmaceuticals)在囊性纖維化治療領域具有深厚的專業知識和研發能力。公司長期以來一直專注於該領域的研究,並在科學和臨牀實踐中取得了許多重要突破。這使得公司在囊性纖維化治療領域具有競爭優勢,並能夠不斷推出創新的治療方法和藥物。
  6. 長期增長潛力:福泰製藥(Vertex Pharmaceuticals)在創新藥物的研發和銷售方面具有強大的實力。結合價值投資理念可以幫助投資者看到公司的長期增長潛力,並通過持有公司股票來分享這種增長。可以通過評估公司的產品管線、研發投入和市場前景等因素,判斷公司較有能力持續增長並實現長期價值。

需要注意的是,價值投資理念強調的是尋找被低估的股票,並長期持有。儘管福泰製藥(Vertex Pharmaceuticals)具有許多價值投資的特徵,但投資決策仍應基於充分的研究和盡職調查。建議投資者在做出任何投資決策之前,仔細評估公司的情況,諮詢專業的投資顧問,並考慮個人的投資目標和風險承受能力。

 

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免責聲明:

本文件僅爲流通以僅供參考而發行,並不構成任何出售或購買的要約或詢價,也不是對任何投資產品的理財建議或推薦。它不考慮您的特定投資目標,財務狀況和您的任何特定需求。投資產品受限於重大投資風險,包括可能發生的收入及投資本金損失。以往的任何業績、推斷、預測或結果模擬並不必然代表任何投資或證券的未來或可能實現的業績。在投資或採用任何投資策略前,應就任何投資產品的適宜性向財務顧問尋求建議。對於此檔的使用及/或依賴全部由您自擔風險。

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